400. Drzewo decyzji: jak wybrać analizę dla dwóch grup?
Wybór analizy dla dwóch grup nie powinien zaczynać się od pytania: „który test znam?” czy „jakie testy ma zaimplementowane mój program do analiz statystycznych?”. Najpierw trzeba ustalić, co porównujemy, czy obserwacje są niezależne oraz jaki jest cel badania. Dopiero potem wybiera się metodę obliczeń. W tej lekcji budujemy praktyczne drzewo decyzji dla dwóch grup lub dwóch pomiarów. Jest ono rozwinięciem tematów omawianych w szkoleniu na statystyk.edu.pl i porządkuje sytuacje, które często prowadzą do pomylenia testu dla danych niezależnych z testem dla danych sparowanych.
1. Od czego zacząć?
Określenie „dwie grupy” może oznaczać kilka różnych układów. Dwie grupy pacjentów mogą być niezależne, na przykład osoby losowo przydzielone do leczenia standardowego i eksperymentalnego. Mogą też być powiązane, gdy każda osoba dostarcza dwa pomiary, na przykład wynik przed i po interwencji. Podobnie dwie metody pomiaru mogą być zastosowane u tych samych pacjentów. Wtedy nie analizujemy dwóch niezależnych próbek, lecz pary obserwacji.
Najważniejsze pytanie brzmi zatem: czy wartości w jednej grupie można sensownie połączyć z konkretnymi wartościami w drugiej grupie? Jeżeli tak, dane są zależne lub sparowane. Jeżeli nie, grupy są niezależne.
Trzy pytania wstępne
- Jaki jest typ zmiennej wynikowej? Ilościowy, porządkowy, nominalny czy binarny?
- Jaki jest schemat obserwacji? Dwie grupy niezależne czy dwa pomiary u tych samych osób albo w dobranych parach?
- Jaka różnica ma znaczenie naukowe? Średnia, mediana, odsetek, ryzyko, iloraz szans, zgodność pomiarów czy zmiana u pojedynczej osoby?
Dopiero odpowiedź na te pytania pozwala przejść przez drzewo decyzji.
2. Drzewo decyzji dla dwóch grup
| Krok | Pytanie | Typowa ścieżka analizy |
|---|---|---|
| 1 | Czy obserwacje są niezależne? | Niezależne grupy albo dane sparowane |
| 2 | Jaki jest typ wyniku? | Ilościowy, porządkowy, nominalny lub binarny |
| 3 | Czy wynik ilościowy ma uzasadnienie dla modelu średnich? | Test t, test Welcha albo metoda rangowa |
| 4 | Czy liczebności lub oczekiwane liczebności są małe? | Test dokładny, metoda permutacyjna albo model odpowiedni dla małych prób |
| 5 | Czy porównujemy metody pomiaru? | Analiza zgodności, a nie tylko test różnicy średnich |
2.1. Wynik ilościowy i grupy niezależne
Jeżeli wynik jest ilościowy, na przykład stężenie hemoglobiny, czas reakcji, ciśnienie skurczowe albo wynik skali, podstawową opcją jest porównanie dwóch grup niezależnych. Klasyczny test t dla dwóch prób dotyczy różnicy średnich. W najprostszym zapisie statystyka ma postać:
t = (średnia₁ − średnia₂) / SE(różnicy)
gdzie średnia₁ i średnia₂ są średnimi w obu grupach, a SE(różnicy) jest błędem standardowym oszacowanej różnicy. W praktyce często należy preferować test t Welcha, ponieważ nie wymaga założenia równości wariancji i lepiej radzi sobie z różnymi liczebnościami oraz różnym rozproszeniem wyników.
Nie oznacza to, że test t wolno stosować wyłącznie wtedy, gdy każdy wynik ma idealnie normalny rozkład. Znaczenie mają między innymi liczebności, obserwacje odstające, kształt rozkładów oraz to, czy średnia jest właściwym parametrem dla pytania badawczego. Przy umiarkowanych lub dużych próbach test średnich może być odporny na umiarkowane odstępstwa od normalności, ale silna skośność i pojedyncze wartości ekstremalne wymagają dodatkowej oceny (Altman i Bland, 1995).
2.2. Wynik ilościowy lub porządkowy, ale silnie asymetryczny
Gdy rozkład jest silnie skośny, wynik ma charakter porządkowy albo średnia nie jest sensownym podsumowaniem, można rozważyć test U Manna–Whitneya, nazywany także testem sum rang Wilcoxona dla dwóch prób niezależnych. Metoda ta porządkuje wszystkie obserwacje i analizuje ich rangi. Nie jest jednak automatycznie testem „różnicy median” w każdej sytuacji. Taką interpretację można uzasadnić przede wszystkim wtedy, gdy rozkłady w obu grupach mają podobny kształt i różnią się głównie położeniem.
Warto raportować nie tylko wartość p, lecz także opis danych: mediany, kwartyle, różnicę położenia oraz, gdy to możliwe, przedział ufności. Wartość p nie jest prawdopodobieństwem prawdziwości hipotezy zerowej. Informuje o zgodności danych z określonym modelem i hipotezą zerową, przy założeniu poprawności modelu.
2.3. Wynik nominalny lub binarny i grupy niezależne
Jeśli wynik ma postać kategorii, na przykład „wystąpiło zdarzenie: tak/nie”, „palący/niepalący” albo „poprawa/brak poprawy”, tworzymy tabelę kontyngencji 2 × 2. Przy odpowiednio dużych oczekiwanych liczebnościach można użyć testu chi-kwadrat niezależności. Jeżeli liczebności są małe, właściwszy może być dokładny test Fishera. Wybór nie powinien być uzasadniany wyłącznie mechaniczną regułą „gdy n jest mniejsze od 30”. Liczy się rozkład częstości w komórkach tabeli.
W analizie medycznej sama wartość p jest niewystarczająca. Należy rozważyć różnicę ryzyka, ryzyko względne albo iloraz szans, wraz z przedziałem ufności. Przykładowo odsetek powikłań 8% wobec 4% może oznaczać różnicę absolutną 4 punkty procentowe, ale jej znaczenie kliniczne zależy od ciężkości powikłania i precyzji oszacowania.
2.4. Wynik binarny i obserwacje sparowane
Jeżeli tę samą osobę oceniamy przed i po interwencji, a wynik jest binarny, stosujemy test McNemara, a nie zwykły test chi-kwadrat dla dwóch niezależnych grup. Dane przedstawia się w tabeli:
| Po: tak | Po: nie | |
|---|---|---|
| Przed: tak | a | b |
| Przed: nie | c | d |
Test koncentruje się na parach niezgodnych, czyli na komórkach b i c. W wersji przybliżonej statystyka może być zapisana jako:
χ² = (b − c)² / (b + c)
gdzie b oznacza osoby, które zmieniły status z „tak” na „nie”, a c osoby, które zmieniły status z „nie” na „tak”. Komórki zgodne, a i d, nie dostarczają informacji o kierunku zmiany. Przy małej liczbie par niezgodnych należy rozważyć dokładną wersję testu McNemara, opartą na rozkładzie dwumianowym (McNemar, 1947; Pembury Smith i Ruxton, 2020).
3. Dwa pomiary wyniku ilościowego
Dla pomiarów przed–po podstawową jednostką analizy jest osoba, a nie dwa niezależne zbiory liczb. Można analizować różnice:
dᵢ = poᵢ − przedᵢ
gdzie dᵢ jest zmianą u osoby i. Średnią zmianę szacujemy jako:
średnia d = (d₁ + d₂ + ... + dₙ) / n
Jeżeli różnice są w przybliżeniu symetryczne i nie ma problemu z obserwacjami odstającymi, można zastosować test t dla prób zależnych. Test ten bada średnią zmianę. Gdy różnice są silnie skośne, wynik jest porządkowy albo próba jest bardzo mała, alternatywą może być test rangowanych znaków Wilcoxona. Jeżeli interesuje nas wyłącznie kierunek zmian, bez założenia o ich wielkości, można rozważyć test znaków.
Ważne jest, aby nie sprawdzać jedynie normalności pomiaru „przed” i „po”. W teście dla danych sparowanych kluczowy jest rozkład różnic. To różnice są analizowaną jednostką.
4. Kiedy nie wystarczy prosty test?
Drzewo decyzji prowadzi do testu podstawowego, ale nie zastępuje rozumowania projektowego. Prosty test może być niewystarczający, gdy:
- występują istotne zmienne zakłócające, na przykład wiek lub wyjściowe nasilenie objawów;
- pomiar wykonano w kilku punktach czasowych;
- pacjenci są zagnieżdżeni w oddziałach, szkołach lub poradniach;
- obserwacje są dobierane parami, ale pary mają różną jakość lub występują braki danych;
- wynik ma charakter czasu do zdarzenia, liczby zdarzeń albo wielokategorii;
- celem jest wykazanie równoważności lub niegorszości, a nie tylko wykrycie różnicy.
W takich sytuacjach można potrzebować analizy kowariancji, regresji liniowej, regresji logistycznej, modeli mieszanych, uogólnionych równań estymujących albo analizy przeżycia. Sam fakt istnienia dwóch grup nie przesądza o zastosowaniu jednego konkretnego testu.
5. Dwa przykłady zastosowania
Przykład 1: program edukacyjny dla pacjentów z nadciśnieniem
Badacze porównują ciśnienie skurczowe po 12 tygodniach w grupie uczestniczącej w programie edukacyjnym i w grupie otrzymującej standardową opiekę. Są to dwie grupy niezależne, a wynik jest ilościowy. Najpierw opisuje się rozkłady, liczebności, średnie i odchylenia standardowe albo mediany i kwartyle. Jeżeli głównym celem jest porównanie średnich, rozsądnym wyborem może być test t Welcha. Należy podać różnicę średnich, 95-procentowy przedział ufności oraz wartość p. Jeżeli grupy różniły się wyjściowym ciśnieniem, bardziej informacyjna może być analiza końcowego wyniku z korektą o wartość wyjściową, na przykład ANCOVA, zamiast prostego porównania dwóch średnich.
Przykład 2: wykrycie delirium przed i po wdrożeniu procedury
Na oddziale ratunkowym u tych samych 80 pacjentów oceniono obecność delirium przed wdrożeniem procedury i po jej zastosowaniu. Wynik jest binarny, a obserwacje są sparowane. Należy zestawić cztery liczebności: osoby bez delirium w obu ocenach, osoby z delirium w obu ocenach oraz dwie grupy osób, u których status się zmienił. Analiza McNemara bada, czy liczba zmian w jednym kierunku różni się od liczby zmian w kierunku przeciwnym. Nie należy analizować tych danych jak dwóch niezależnych próbek, ponieważ pomijałoby to fakt, że każda obserwacja „po” należy do konkretnego pacjenta ocenionego wcześniej.
6. Przykład praktyczny: wybór metody krok po kroku
Załóżmy, że zespół pielęgniarski chce ocenić, czy szkolenie zmieniło odsetek osób prawidłowo wykonujących procedurę zakładania rękawic. U 42 pielęgniarek przeprowadzono ocenę przed szkoleniem i po szkoleniu. Wynik zakodowano jako „procedura wykonana prawidłowo” albo „nieprawidłowo”.
- Wynik jest binarny.
- Te same osoby oceniono dwukrotnie, więc obserwacje są zależne.
- Nie stosujemy testu dla dwóch niezależnych proporcji ani zwykłego chi-kwadrat.
- Tworzymy tabelę 2 × 2 i sprawdzamy liczebność par niezgodnych.
- Stosujemy test McNemara, a przy małej liczbie par niezgodnych – wersję dokładną.
- Raportujemy odsetek prawidłowych procedur przed i po, liczbę zmian w obu kierunkach, różnicę odsetków oraz przedział ufności, jeśli został obliczony.
Wniosek powinien odnosić się do zaobserwowanej zmiany w badanej grupie. Jeżeli badanie nie miało grupy kontrolnej, nie należy automatycznie pisać, że szkolenie „spowodowało” poprawę. Zmiana mogła wynikać również z efektu powtórnego pomiaru, doświadczenia zdobytego podczas pierwszej oceny lub innych wydarzeń w czasie obserwacji.
Najczęstsze błędy
- Wybór testu przed określeniem projektu. Najpierw trzeba rozpoznać niezależność lub sparowanie obserwacji.
- Traktowanie pomiarów przed i po jako niezależnych. Prowadzi to do utraty informacji o osobie i może zniekształcać wnioskowanie.
- Automatyczna zamiana testu t na Mann–Whitneya. Test rangowy nie jest uniwersalnym lekarstwem na każdą nienormalność i odpowiada na nieco inne pytanie.
- Wnioskowanie o równoważności z nieistotnego wyniku. Brak podstaw do odrzucenia H0 nie dowodzi, że grupy są równoważne (Altman i Bland, 1995).
- Raportowanie samej wartości p. Potrzebne są również oszacowania efektu, przedziały ufności i opis danych.
- Porównywanie metod pomiaru wyłącznie testem t. Dwie metody mogą mieć podobne średnie, ale słabą zgodność dla pojedynczych osób. W badaniach zgodności należy rozważyć analizę Bland–Altmana (Bland i Altman, 1986).
- Używanie języka przyczynowego bez podstaw projektowych. Porównanie obserwacyjne nie staje się eksperymentem tylko dlatego, że użyto zaawansowanego testu.
- Ignorowanie braków danych i wielokrotnych analiz. Trzeba wyjaśnić, ile osób uwzględniono w analizie i czy wybór testu był określony przed obejrzeniem wyników.
Jak raportować wybór analizy?
Dobry opis powinien umożliwić czytelnikowi odtworzenie rozumowania. Można napisać: „Ponieważ wynik był ilościowy, grupy niezależne, a wariancje i liczebności różniły się, porównano średnie za pomocą testu t Welcha. Podano różnicę średnich wraz z 95-procentowym przedziałem ufności”. Dla danych sparowanych: „Ponieważ ten sam uczestnik był oceniany przed i po interwencji, analizowano różnice wewnątrz par; zastosowano test t dla prób zależnych”. Dla wyniku binarnego: „Ze względu na sparowany charakter ocen i binarny wynik zastosowano test McNemara”.
W badaniach randomizowanych sposób raportowania powinien być zgodny z zaleceniami CONSORT, a w badaniach obserwacyjnych z odpowiednią wersją STROBE. Wytyczne te podkreślają potrzebę jasnego opisu uczestników, zmiennych, metod analizy, braków danych i wyników w grupach (Schulz, Altman i Moher, 2010; von Elm i in., 2007).
Co warto zapamiętać?
- Najpierw rozpoznaj projekt: dwie grupy niezależne czy dwa pomiary sparowane.
- Następnie określ typ wyniku: ilościowy, porządkowy, nominalny albo binarny.
- Dla dwóch niezależnych średnich rozważ test t, zwłaszcza wersję Welcha; przy silnej skośności lub danych porządkowych rozważ metodę rangową.
- Dla dwóch niezależnych proporcji stosuje się zwykle chi-kwadrat albo test Fishera, zależnie od danych.
- Dla dwóch pomiarów ilościowych analizuj różnice w parach.
- Dla dwóch pomiarów binarnych użyj testu McNemara, który opiera się na parach niezgodnych.
- Test statystyczny nie zastępuje oszacowania wielkości efektu, przedziału ufności i oceny znaczenia praktycznego.
- Nieistotny wynik nie oznacza automatycznie braku różnicy ani równoważności.
- Jeżeli projekt obejmuje kowariaty, powtarzane pomiary, klastry lub czas do zdarzenia, proste drzewo może być niewystarczające.
Najlepsza analiza dla dwóch grup wynika więc nie z nazwy testu, lecz z relacji między pytaniem badawczym, projektem, typem danych i interpretowanym parametrem. Takie podejście chroni przed mechanicznym stosowaniem procedur i prowadzi do wniosków, które są jednocześnie statystycznie uzasadnione i praktycznie użyteczne.
Źródła i dalsza lektura
- Altman, D. G.; Bland, J. M. (1995). Absence of evidence is not evidence of absence. BMJ, 311(7003), 485. DOI: 10.1136/bmj.311.7003.485.
- Bland, J. M.; Altman, D. G. (1986). Statistical methods for assessing agreement between two methods of clinical measurement. The Lancet, 327(8476), 307-310. DOI: 10.1016/S0140-6736(86)90837-8.
- McNemar, Q. (1947). Note on the sampling error of the difference between correlated proportions or percentages. Psychometrika, 12(2), 153-157. DOI: 10.1007/BF02295996.
- Pembury Smith, M. Q. R.; Ruxton, G. D. (2020). Effective use of the McNemar test. Behavioral Ecology and Sociobiology, 74, Article 133. DOI: 10.1007/s00265-020-02916-y.
- Schulz, K. F.; Altman, D. G.; Moher, D.; for the CONSORT Group (2010). CONSORT 2010 Statement: updated guidelines for reporting parallel group randomised trials. BMJ, 340, c332. DOI: 10.1136/bmj.c332.
- von Elm, E.; Altman, D. G.; Egger, M.; Pocock, S. J.; Gøtzsche, P. C.; Vandenbroucke, J. P.; for the STROBE Initiative (2007). The Strengthening the Reporting of Observational Studies in Epidemiology (STROBE) statement: guidelines for reporting observational studies. The Lancet, 370(9596), 1453-1457. DOI: 10.1016/S0140-6736(07)61602-X.