435. Trend w uporządkowanych kategoriach – kiedy go analizować?

Lekcja 435 z 560. W tabelach kontyngencji nie każda zależność między zmiennymi jakościowymi ma tę samą strukturę. Czasami interesuje nas tylko pytanie, czy rozkłady się różnią. Innym razem kategorie jednej zmiennej mają naturalny porządek, na przykład: brak bólu, ból łagodny, umiarkowany i silny. Wtedy można postawić bardziej szczegółowe pytanie: czy wraz z przechodzeniem do kolejnych kategorii obserwujemy systematyczny wzrost albo spadek częstości badanego zdarzenia? Taki problem nazywamy analizą trendu w kategoriach uporządkowanych.

1. Czym jest trend w danych jakościowych?

Zmienna jakościowa porządkowa przyjmuje kategorie, które można sensownie ustawić od niższej do wyższej, ale odległości między nimi nie muszą być równe. Przykładami są: stopień duszności, stadium choroby, poziom satysfakcji, nasilenie objawów, klasa ryzyka albo poziom wykształcenia.

Jeżeli badacz porównuje tak uporządkowane kategorie z wynikiem dychotomicznym, może analizować, czy odsetek osób z wynikiem „tak” zmienia się zgodnie z kolejnością kategorii. Przykładowo można sprawdzić, czy odsetek pacjentów z powikłaniem rośnie wraz ze stadium choroby. W takim pytaniu nie chodzi jedynie o to, czy grupy są różne, lecz o to, czy różnice układają się w określony kierunek.

Formalnie rozważmy tabelę z k uporządkowanymi grupami oraz wynikiem binarnym:

Grupa uporządkowana	Wynik „tak”	Wynik „nie”	Razem
1	…	…	…
2	…	…	…
…	…	…	…
k	…	…	…

Dla każdej grupy można obliczyć odsetek wyniku „tak”. Trend rosnący oznacza, że odsetki mają tendencję do zwiększania się wraz z numerem kategorii; trend malejący oznacza tendencję odwrotną. Nie wymaga to jednak, aby każdy kolejny odsetek był większy od poprzedniego. W praktyce dane mogą być nieregularne, a test ocenia ogólny kierunek zmian.

2. Kiedy analiza trendu jest uzasadniona?

Analiza trendu jest uzasadniona przede wszystkim wtedy, gdy spełnione są cztery warunki.

1. Kategorie mają rzeczywisty porządek. Kolejność musi wynikać z sensu merytorycznego, a nie z kolejności alfabetycznej lub sposobu zakodowania.
2. Istnieje hipoteza kierunkowa lub uporządkowana. Badacz powinien mieć powód, aby oczekiwać wzrostu, spadku albo przynajmniej uporządkowanej zmiany.
3. Jednostki są odpowiednio niezależne. W klasycznej tabeli zakłada się, że obserwacje nie są wielokrotnymi pomiarami tych samych osób, chyba że zastosowano metodę dla danych zależnych.
4. Wynik jest mierzony w sposób porównywalny między kategoriami. Zmiana odsetka nie powinna wynikać z odmiennego sposobu rekrutacji, pomiaru lub braków danych.

Jeśli kategorie są wyłącznie nominalne, nie wolno narzucać im porządku. Na przykład oddziały szpitalne, kolory oceny ryzyka lub typy interwencji nie tworzą automatycznie skali od „najmniejszej” do „największej”. W takim przypadku właściwszy może być ogólny test niezależności chi-kwadrat, analiza reszt albo model dla zmiennej nominalnej.

3. Test chi-kwadrat a test trendu

Ogólny test chi-kwadrat niezależności odpowiada na pytanie, czy rozkład wyniku różni się między grupami. Nie wykorzystuje jednak w pełni informacji o uporządkowaniu kategorii. Dla tabeli 2 × k ma on zwykle k − 1 stopni swobody.

Test trendu, nazywany często testem Cochran–Armitage’a, koncentruje się na jednej, uporządkowanej składowej zależności: czy odsetki zmieniają się liniowo w sensie przypisanych rang lub wyników kategorii. W klasycznym ujęciu ma jeden stopień swobody. Dzięki temu może mieć większą moc niż ogólny test chi-kwadrat, jeśli rzeczywiście występuje uporządkowany trend, ale może być mniej czuły na układy nieliniowe, na przykład wzrost odsetka w środkowych kategoriach i spadek w najwyższej.

Ważne jest rozróżnienie hipotez:

• Test ogólny: odsetki we wszystkich grupach są jednakowe.
• Test trendu: odsetki wykazują określoną uporządkowaną zmianę, zwykle wzrost lub spadek.

Nieistotny test trendu nie dowodzi, że grupy są identyczne. Może oznaczać na przykład zależność nieliniową. Z kolei istotny test ogólny przy nieistotnym trendzie sugeruje, że różnice nie układają się w prosty kierunek.

4. Idea testu Cochran–Armitage’a

W teście przypisuje się kolejnym kategoriom wyniki x₁, x₂, …, x_k. Mogą to być rangi, na przykład 1, 2, 3, 4, albo inne wartości wynikające z uzasadnionego modelu dawki i odpowiedzi.

W uproszczonej postaci statystyka testowa opiera się na kowariancji między wynikiem binarnym a wynikiem kategorii:

Z = Σi=1k xi(ai − nip) / √[p(1 − p)Σi=1k ni(xi − x̄)2]

Oznaczenia są następujące:

• i – numer kategorii, od 1 do k;
• x_i – wynik przypisany kategorii i;
• a_i – liczba osób z wynikiem „tak” w kategorii i;
• n_i – liczebność kategorii i;
• p – ogólny odsetek wyniku „tak” w całej próbie;
• x̄ – średnia ważona wyników kategorii.

Przy odpowiednich założeniach Z ma w przybliżeniu standardowy rozkład normalny, a Z² można interpretować jako statystykę chi-kwadrat z jednym stopniem swobody. Znak statystyki informuje o kierunku: dodatni wskazuje trend rosnący względem przyjętych wyników, a ujemny trend malejący. Sam wzór nie powinien jednak przesłaniać najważniejszego etapu, czyli prawidłowego określenia kategorii i hipotezy.

Przypisanie wartości 1, 2, 3, 4 jest wygodne, lecz nie zawsze neutralne. Jeżeli kategorie są porządkowe, ale odległości między nimi są nieznane, wynik testu może zależeć od przyjętych wyników. W takiej sytuacji warto przeprowadzić analizę wrażliwości dla kilku rozsądnych systemów punktacji albo rozważyć model porządkowy, który wykorzystuje samą kolejność kategorii (Agresti, 2010).

5. Przykład medyczny: stadium choroby i powikłanie

Załóżmy, że w badaniu obserwacyjnym oceniano związek między stadium przewlekłej choroby nerek a wystąpieniem niedokrwistości. Stadium ma naturalny porządek: 1, 2, 3, 4 i 5. Wynik „niedokrwistość: tak/nie” jest binarny.

Stadium	Niedokrwistość: tak	Niedokrwistość: nie	Odsetek „tak”
1	8	92	8,0%
2	15	85	15,0%
3	29	71	29,0%
4	43	57	43,0%
5	61	39	61,0%

Wizualnie odsetki układają się w wyraźny wzrost. Test Cochran–Armitage’a może formalnie ocenić, czy taki kierunek jest zgodny z hipotezą o trendzie. W raporcie nie wystarczy jednak napisać, że „stadium powoduje niedokrwistość”. Jeżeli badanie było obserwacyjne, poprawne sformułowanie brzmi: odsetek niedokrwistości zwiększał się wraz z wyższym stadium choroby. Przyczynowość wymagałaby dodatkowego uzasadnienia projektu, kontroli zakłóceń i odpowiedniej interpretacji klinicznej.

Warto także podać różnicę odsetków między skrajnymi kategoriami: 61% − 8% = 53 punkty procentowe. Jest to informacja o wielkości różnicy, a nie tylko o jej istotności statystycznej. Można również obliczyć przedziały ufności dla poszczególnych odsetków lub zastosować model regresji, aby uwzględnić wiek, płeć, choroby współistniejące i inne zmienne.

6. Gdy wynik jest porządkowy, a nie binarny

Test Cochran–Armitage’a dotyczy przede wszystkim sytuacji, w której wynik ma dwie kategorie, a druga zmienna jest uporządkowana. Często jednak obie zmienne są porządkowe. Przykładem może być związek między nasileniem stresu: niskim, umiarkowanym i wysokim, a satysfakcją z opieki: niską, średnią i wysoką.

Wtedy można rozważyć:

• test trendu dla odpowiedniej tabeli, jeśli jedna zmienna jest traktowana jako porządkowy predyktor, a druga została sensownie zdychotomizowana;
• test liniowej zależności w tabeli kontyngencji, jeżeli hipoteza dotyczy jednoczesnego uporządkowania obu zmiennych;
• regresję logistyczną porządkową, gdy chcemy modelować prawdopodobieństwo przechodzenia do wyższych kategorii i kontrolować zmienne zakłócające;
• test Jonckheere’a–Terpstry, gdy porównujemy rozkład ilościowej lub porządkowej zmiennej między kilkoma niezależnymi grupami ustawionymi w z góry określonej kolejności (Jonckheere, 1954).

Test Jonckheere’a–Terpstry nie jest zamiennikiem testu Cochran–Armitage’a. Pierwszy służy do porównania kilku niezależnych grup względem uporządkowanej alternatywy, natomiast drugi jest szczególnie naturalny dla tabeli z wynikiem binarnym i uporządkowanymi grupami.

7. Przykład z psychologii i zdrowia publicznego

Badacz analizuje, czy częstość objawów depresyjnych zależy od poziomu izolacji społecznej ocenianego jako niski, umiarkowany i wysoki. Wynik ankiety zostaje sklasyfikowany jako „objawy klinicznie istotne: tak/nie”. Oczekiwanie badawcze brzmi: im wyższy poziom izolacji, tym większy odsetek osób z wynikiem pozytywnym.

Jeśli odsetki wynoszą odpowiednio 9%, 16% i 28%, test trendu jest merytorycznie uzasadniony. Trzeba jednak pamiętać, że skala izolacji może być pomiarem obarczonym błędem, a dane przekrojowe nie pozwalają rozstrzygnąć, czy izolacja poprzedza objawy, czy też osoby z objawami częściej wycofują się z kontaktów społecznych. Analiza trendu opisuje uporządkowaną zależność w danych, ale sama nie rozwiązuje problemu kierunku zależności.

8. Trend liniowy nie oznacza idealnej prostej

W tabeli często oczekuje się trendu liniowego, ale odsetki są ograniczone do przedziału od 0 do 1, a ich wariancja zależy od poziomu prawdopodobieństwa. Dlatego „liniowość” w teście Cochran–Armitage’a odnosi się do liniowej składowej względem przyjętych wyników kategorii, a niekoniecznie do idealnie równych przyrostów procentowych.

Jeżeli dane wskazują na krzywiznę, próg lub efekt tylko w jednej kategorii, warto uzupełnić analizę o wykres odsetków, test ogólny oraz model z odpowiednio zakodowaną zmienną porządkową. Nie należy wybierać punktacji kategorii wyłącznie dlatego, że daje najmniejsze p. Taka praktyka prowadzi do selektywnego raportowania i zawyżenia ryzyka fałszywie dodatniego wniosku.

9. Jak interpretować wartość p?

Wartość p informuje, na ile zgodne z hipotezą zerową są zaobserwowane dane lub wynik bardziej ekstremalny, przy założeniu modelu i hipotezy zerowej. Nie jest prawdopodobieństwem, że hipoteza zerowa jest prawdziwa. Nie mówi też, jak duży ani jak ważny klinicznie jest trend.

Raport powinien zawierać co najmniej: kierunek trendu, odsetki w poszczególnych kategoriach, statystykę testową, stopnie swobody lub sposób wyznaczenia wartości p, a także miarę wielkości efektu. W przypadku wyniku binarnego można podać różnicę ryzyka między skrajnymi kategoriami, iloraz ryzyka, iloraz szans albo parametry modelu logistycznego. Wybór miary powinien wynikać z projektu badania i celu analizy.

Najczęstsze błędy

• Nadawanie porządku kategoriom nominalnym. Kod 1, 2, 3 nie tworzy automatycznie zmiennej porządkowej.
• Traktowanie istotnego trendu jako dowodu przyczynowości. W badaniu obserwacyjnym należy mówić o zależności, różnicy lub zmianie odsetka.
• Ignorowanie kształtu danych. Trend może być nieliniowy, progowy albo ograniczony do jednej kategorii.
• Podawanie wyłącznie wartości p. Bez odsetków i miary efektu nie wiadomo, czy wynik ma znaczenie praktyczne.
• Automatyczne używanie wyników 1, 2, 3, 4. Taki wybór powinien mieć uzasadnienie, zwłaszcza gdy kategorie są nierówno odległe.
• Pomijanie zależności obserwacji. Powtarzane pomiary, pary lub klastry wymagają metod uwzględniających korelację.
• Wielokrotne testowanie różnych trendów bez planu. Jeżeli analizuje się wiele punktacji, podgrup i punktów końcowych, należy uwzględnić problem wielokrotnych porównań.
• Mylenie trendu z różnicą między grupami. Istotność testu ogólnego i istotność testu trendu dotyczą różnych hipotez.

Przykład praktyczny: jak zaplanować analizę?

Załóżmy, że celem jest ocena, czy odsetek ponownych przyjęć do szpitala w ciągu 30 dni rośnie wraz z klasą ryzyka: niską, średnią i wysoką. Przed analizą należy:

1. sprawdzić, czy klasy ryzyka mają uzasadniony porządek;
2. przedstawić liczebności i odsetki ponownych przyjęć w każdej klasie;
3. narysować wykres odsetków z przedziałami ufności;
4. wykonać test trendu, jeśli hipoteza została określona przed analizą;
5. porównać go z ogólnym testem chi-kwadrat, jeśli istnieje ryzyko zależności nieliniowej;
6. oszacować wielkość efektu, na przykład różnicę odsetków między klasą wysoką i niską;
7. jeśli potrzebna jest korekta o wiek, płeć lub choroby współistniejące, zastosować regresję logistyczną, a klasę ryzyka zakodować zgodnie z przyjętym modelem;
8. opisać ograniczenia projektu i nie wyciągać silniejszych wniosków, niż pozwalają dane.

Tak zaplanowana analiza łączy prostą tabelę kontyngencji z interpretacją kliniczną. Sam test jest tylko jednym elementem: równie ważne są jakość pomiaru, sposób kodowania, wykres, wielkość efektu oraz zgodność wniosku z projektem badania.

Co warto zapamiętać?

• Trend analizujemy wtedy, gdy kategorie mają rzeczywisty, merytoryczny porządek.
• Test Cochran–Armitage’a bada uporządkowaną zmianę odsetka wyniku binarnego, a nie dowolną zależność w tabeli.
• Test trendu i ogólny test chi-kwadrat sprawdzają różne hipotezy.
• Wynik testu zależy od przyjętych wyników kategorii, dlatego ich wybór trzeba uzasadnić.
• Nieistotny trend nie wyklucza zależności nieliniowej.
• Istotność statystyczną należy uzupełnić o kierunek, wielkość efektu, przedziały ufności i znaczenie praktyczne.
• Trend w badaniu obserwacyjnym nie jest sam w sobie dowodem przyczynowości.
• W razie potrzeby warto przejść od tabeli do regresji logistycznej porządkowej lub innego modelu uwzględniającego strukturę danych.

W ramach publicznego szkolenia na statystyk.edu.pl ten sposób myślenia można traktować jako kolejny etap pracy z tabelą kontyngencji: od samego stwierdzenia różnicy przechodzimy do pytania o jej kierunek, kształt i znaczenie.

Źródła i dalsza lektura

1. Armitage, P. (1955). Tests for Linear Trends in Proportions and Frequencies. Biometrics, 11(3), 375–386. DOI: 10.2307/3001775.
2. Cochran, W. G. (1954). Some Methods for Strengthening the Common χ2 Tests. Biometrics, 10(4), 417–451. DOI: 10.2307/3001616.
3. Jonckheere, A. R. (1954). A Distribution-Free k-Sample Test Against Ordered Alternatives. Biometrika, 41(1–2), 133–145. DOI: 10.1093/biomet/41.1-2.133.
4. Agresti, A. (2010). Analysis of Ordinal Categorical Data. 2nd edition. John Wiley & Sons. Informacja wydawcy / źródło.
5. Agresti, A. (2019). An Introduction to Categorical Data Analysis. 3rd edition. John Wiley & Sons. Informacja wydawcy / źródło.
6. von Elm, E.; Altman, D. G.; Egger, M.; Pocock, S. J.; Gøtzsche, P. C.; Vandenbroucke, J. P.; STROBE Initiative (2008). The Strengthening the Reporting of Observational Studies in Epidemiology (STROBE) Statement: Guidelines for Reporting Observational Studies. PLoS Medicine. PLOS. Źródło.