095. Hierarchiczna struktura danych: pacjent w oddziale, uczeń w klasie

W wielu badaniach obserwacje nie tworzą zwykłej listy niezależnych przypadków. Pacjenci są leczeni w oddziałach, uczniowie uczą się w klasach, klasy należą do szkół, a mieszkańcy żyją w określonych dzielnicach. Taka organizacja danych ma znaczenie statystyczne, ponieważ osoby należące do tej samej grupy mogą być do siebie bardziej podobne niż osoby należące do różnych grup. W tej lekcji z modułu 5 pokazujemy, jak rozpoznać hierarchiczną strukturę danych i dlaczego jej nieuwzględnienie może prowadzić do zbyt optymistycznych wniosków.

Czym jest hierarchiczna struktura danych?

Hierarchiczna struktura danych, nazywana również strukturą wielopoziomową lub zagnieżdżoną, występuje wtedy, gdy jednostki niższego poziomu należą do jednostek wyższego poziomu. Przykładowo pacjent jest jednostką poziomu 1, a oddział szpitalny — jednostką poziomu 2. Uczeń jest jednostką poziomu 1, natomiast klasa, do której uczęszcza, jest jednostką poziomu 2.

Zagnieżdżenie oznacza, że każdą obserwację poziomu niższego można jednoznacznie przypisać do określonej jednostki poziomu wyższego. W najprostszym przypadku jeden pacjent ma jeden oddział, a jeden uczeń ma jedną klasę. W praktyce struktura może być bardziej rozbudowana:

• uczniowie są zagnieżdżeni w klasach, klasy w szkołach, a szkoły w gminach;
• pacjenci są zagnieżdżeni w oddziałach, oddziały w szpitalach, a szpitale w województwach;
• pracownicy są zagnieżdżeni w zespołach, zespoły w organizacjach;
• mieszkańcy są zagnieżdżeni w gospodarstwach domowych, dzielnicach i gminach.

Warto odróżnić hierarchię organizacyjną od hierarchii analitycznej. To, że placówka ma formalne oddziały, nie oznacza jeszcze, że każda zmienna musi być analizowana wielopoziomowo. Decyzja zależy od pytania badawczego, sposobu doboru próby, liczby grup oraz podobieństwa obserwacji wewnątrz grup.

Dlaczego obserwacje w tej samej grupie mogą być podobne?

Pacjenci tego samego oddziału mogą mieć podobne wyniki nie tylko dlatego, że mają podobne cechy indywidualne. Współdzielą również środowisko leczenia: personel, procedury, wyposażenie, organizację pracy i lokalne standardy. Uczniowie tej samej klasy mają wspólnego nauczyciela, podobny plan zajęć, klimat społeczny i częściowo wspólne doświadczenia edukacyjne.

W konsekwencji wyniki dwóch uczniów z jednej klasy mogą być skorelowane. Nie oznacza to, że każdy uczeń uzyska taki sam wynik ani że podobieństwo musi być duże. Oznacza jedynie, że założenie pełnej niezależności obserwacji może być nieadekwatne.

Klasyczna regresja liniowa, test t lub jednoczynnikowa analiza wariancji często opierają wnioskowanie na założeniu niezależności obserwacji. Jeżeli dane są skupione w grupach, nieuwzględnienie tej zależności zwykle prowadzi do zaniżenia błędów standardowych. W rezultacie przedziały ufności mogą być zbyt wąskie, a wartości p zbyt małe. Nie oznacza to, że wartość p jest prawdopodobieństwem prawdziwości hipotezy zerowej. Oznacza to jedynie, że przy określonym modelu i założeniu hipotezy zerowej uzyskany wynik byłby stosunkowo mało zgodny z tym założeniem.

Problem ten jest szczególnie ważny, gdy badacz chce porównywać grupy, a liczba osób w każdej grupie jest znaczna. Duża liczba uczniów nie zastępuje dużej liczby klas, podobnie jak duża liczba pacjentów nie zastępuje odpowiedniej liczby oddziałów. Informacja o zmienności między grupami wymaga bowiem wystarczającej liczby grup.

Poziomy analizy i role zmiennych

W badaniu wielopoziomowym należy przypisać zmienne do poziomów, na których są definiowane lub mierzone. Zmienna poziomu 1 opisuje jednostkę indywidualną, na przykład wiek pacjenta, wynik bólu, płeć, czas hospitalizacji lub wynik testu ucznia. Zmienna poziomu 2 opisuje grupę, na przykład typ oddziału, liczebność klasy, doświadczenie nauczyciela albo status szpitala.

Niektóre zmienne mogą być mierzone indywidualnie, ale interesować badacza jako charakterystyka grupy. Przykładem jest średni poziom satysfakcji pacjentów w oddziale. Taka średnia nie jest tym samym co indywidualna satysfakcja pacjenta. Pierwsza opisuje kontekst grupowy, druga — doświadczenie konkretnej osoby.

Trzeba także uważać na różnicę między efektem indywidualnym a efektem kontekstowym. Jeśli uczniowie z klas o wyższej średniej motywacji osiągają lepsze wyniki, nie wynika z tego automatycznie, że każdy pojedynczy uczeń o wysokiej motywacji uzyska lepszy wynik. Związek na poziomie klasy i związek na poziomie ucznia mogą mieć różną wielkość, a nawet różny kierunek. Jest to jeden z powodów, dla których nie należy bezkrytycznie przenosić wniosków między poziomami.

Podobieństwo wewnątrz grupy i współczynnik ICC

Jednym z podstawowych pojęć w analizie danych hierarchicznych jest współczynnik korelacji wewnątrzklasowej, oznaczany najczęściej jako ICC od angielskiego intraclass correlation coefficient. W najprostszym modelu z losowym wyrazem wolnym można go zapisać następująco:

ICC = σ²grupy / (σ²grupy + σ²indywidualna)

Symbol σ²grupy oznacza wariancję między grupami, czyli zróżnicowanie średnich wyników oddziałów lub klas. Symbol σ²indywidualna oznacza wariancję między osobami w obrębie grup. Mianownik jest całkowitą wariancją wyniku w rozpatrywanym modelu.

ICC przyjmuje wartości od 0 do 1 w podstawowym ujęciu wariancyjnym. Wartość bliska 0 wskazuje, że różnice między grupami stanowią niewielką część całkowitego zróżnicowania. Wartość większa oznacza większe podobieństwo osób należących do tej samej grupy. Nie istnieje jednak uniwersalna granica, od której ICC jest „duży” lub „mały”. Znaczenie ICC zależy od dziedziny, projektu badania i konsekwencji błędnego modelowania.

Przybliżony wpływ grupowania na precyzję można opisać przez efekt projektu:

DE = 1 + (m − 1) × ICC

W tym wzorze m oznacza przeciętną liczbę osób w grupie, a ICC — współczynnik korelacji wewnątrzgrupowej. Gdy grupy są liczne, nawet umiarkowane podobieństwo wewnątrz grup może istotnie zmniejszać efektywną ilość informacji. Wzór jest przybliżeniem i nie zastępuje pełnej analizy modelu, ale pomaga zrozumieć, dlaczego liczebność próby należy planować na dwóch poziomach.

Przykład 1: pacjenci w oddziałach szpitalnych

Załóżmy, że badacze analizują śmiertelność lub wystąpienie powikłań u pacjentów hospitalizowanych z powodu ostrego zawału serca. Pacjentów leczono w 30 szpitalach, a w każdym szpitalu działało kilka oddziałów. Wynik może być binarny: powikłanie wystąpiło albo nie wystąpiło. Zmiennymi indywidualnymi są między innymi wiek, płeć, choroby współistniejące i czas od przyjęcia do wdrożenia leczenia. Zmiennymi grupowymi mogą być poziom referencyjności szpitala, dostępność pracowni hemodynamicznej lub średnia liczba pacjentów przypadających na pielęgniarkę.

Jeżeli pacjenci z tego samego oddziału są leczeni według podobnych procedur, ich wyniki mogą być częściowo podobne. W takiej sytuacji zwykła regresja logistyczna może zaniżać błędy standardowe. Jednym z rozwiązań jest wielopoziomowa regresja logistyczna z losowym wyrazem wolnym dla oddziału. Model pozwala uwzględnić, że podstawowe prawdopodobieństwo powikłania może różnić się między oddziałami, nawet po kontroli cech pacjentów.

Nie należy jednak interpretować różnicy między oddziałami automatycznie jako efektu jakości pracy. Oddziały mogą przyjmować pacjentów o różnym stopniu ciężkości, a część różnic może wynikać z selekcji chorych, sposobu kodowania lub niezmierzonych cech organizacyjnych. Model wielopoziomowy pomaga opisać zróżnicowanie i uwzględnić zależność obserwacji, lecz sam w sobie nie tworzy dowodu przyczynowego.

Przykład 2: uczniowie w klasach

Rozważmy badanie wyników testu czytania przeprowadzonego wśród 1200 uczniów uczęszczających do 60 klas. Wynik testu jest mierzony na poziomie ucznia. Jednocześnie badacze dysponują informacjami o klasie: doświadczeniu nauczyciela, liczebności klasy, średnim poziomie absencji oraz zastosowanej metodzie nauczania.

Uczeń może uzyskać wysoki wynik ze względu na własne przygotowanie, lecz wynik może zależeć także od warunków panujących w klasie. W modelu dwupoziomowym możemy oddzielić część zmienności przypisywaną różnicom między uczniami od części związanej z różnicami między klasami. Można również zbadać, czy związek indywidualnej motywacji z wynikiem jest taki sam we wszystkich klasach. Jeśli nie, pojawia się pytanie o losowe nachylenie: wpływ motywacji może różnić się zależnie od nauczyciela lub klasy.

W tym przykładzie należy uważać na agregowanie danych. Średnia motywacja klasy jest zmienną kontekstową, a motywacja konkretnego ucznia — zmienną indywidualną. Wprowadzenie tylko jednej z nich może utrudniać interpretację i prowadzić do pomieszania efektu jednostkowego z grupowym.

Jak analizuje się dane hierarchiczne?

Najprostszym punktem wyjścia jest model pusty, czyli model bez predyktorów, zawierający jedynie zmienność między grupami i wewnątrz grup. Pozwala on oszacować, czy dane wykazują istotne zróżnicowanie na poziomie grupowym oraz obliczyć ICC.

Następnie można dodać zmienne poziomu 1, takie jak wiek pacjenta lub wcześniejszy wynik ucznia, a później zmienne poziomu 2, takie jak typ oddziału albo liczebność klasy. W zależności od celu można rozważać:

• losowy wyraz wolny — grupy mają różne wartości początkowe wyniku;
• losowe nachylenie — związek predyktora z wynikiem różni się między grupami;
• interakcję między poziomami — zmienna grupowa modyfikuje związek między zmiennymi indywidualnymi;
• wielopoziomowy model uogólniony — stosowany wtedy, gdy wynik jest binarny, nominalny, porządkowy lub zliczeniowy.

Modele wielopoziomowe bywają określane jako modele hierarchiczne, modele mieszane lub modele z efektami mieszanymi. Wspólną cechą jest łączenie efektów stałych, opisujących przeciętne zależności w populacji, z efektami losowymi, opisującymi zróżnicowanie między grupami (Snijders i Bosker, 2012; Raudenbush i Bryk, 2002).

Najczęstsze błędy

1. Traktowanie wszystkich osób jako niezależnych. Sam fakt posiadania dużej liczby pacjentów lub uczniów nie gwarantuje poprawnego wnioskowania, jeśli osoby są silnie skupione w niewielkiej liczbie oddziałów lub klas.
2. Mylenie liczby osób z liczbą grup. W badaniu wielopoziomowym należy raportować oba wymiary próby: liczbę jednostek niższego poziomu i liczbę jednostek wyższego poziomu.
3. Analizowanie każdej grupy jako niezależnej próby. Takie podejście może prowadzić do utraty informacji i nie pozwala poprawnie modelować zmienności wewnątrz grup.
4. Automatyczne stosowanie modelu wielopoziomowego. Model powinien wynikać z projektu i pytania badawczego, a nie wyłącznie z mody. Trzeba sprawdzić liczbę grup, rozkład danych, charakter wyniku oraz sens merytoryczny poziomów.
5. Interpretowanie efektu grupowego jako przyczynowego. Różnica między oddziałami lub klasami może odzwierciedlać selekcję, różnice w populacji albo pominięte zmienne.
6. Pomijanie braków danych i nierównej liczebności grup. Grupy mogą różnić się wielkością, a mechanizm braków danych może być związany z wynikiem. Obie kwestie wymagają jawnego opisania.
7. Raportowanie wyłącznie wartości p. Należy podawać oszacowania efektów, przedziały ufności, miary zmienności między grupami, ICC lub inne uzasadnione miary oraz interpretację praktyczną.

Przykład praktyczny: ocena czasu oczekiwania na pomoc

Badanie obejmuje 2400 zgłoszeń zespołów ratownictwa medycznego zrealizowanych przez 40 stacji. Wynikiem jest czas od przyjęcia zgłoszenia do przybycia zespołu. Jednostką poziomu 1 jest zgłoszenie, a jednostką poziomu 2 — stacja. Predyktory poziomu 1 obejmują priorytet zgłoszenia, porę dnia, dzień tygodnia i odległość do miejsca zdarzenia. Predyktory poziomu 2 obejmują liczbę zespołów pozostających w gotowości i lokalizację stacji.

Pierwszym krokiem powinno być opisanie rozkładu czasu oczekiwania oraz sprawdzenie, czy zgłoszenia z tej samej stacji wykazują podobieństwo. Następnie można oszacować model pusty, a później model z predyktorami indywidualnymi i stacyjnymi. Jeżeli czas oczekiwania ma silnie skośny rozkład, rozważa się transformację, odpowiedni model uogólniony albo model odporny — zależnie od charakteru danych.

Wynik analizy należy interpretować warunkowo. Na przykład różnica między stacjami może oznaczać, że przy porównywalnym priorytecie i odległości część stacji ma krótszy przeciętny czas reakcji. Nie uprawnia to jeszcze do stwierdzenia, że sama organizacja stacji powoduje skrócenie czasu, jeśli badanie jest obserwacyjne i nie kontroluje wszystkich istotnych czynników.

Co warto zapamiętać?

• Dane hierarchiczne powstają wtedy, gdy jednostki są zagnieżdżone w większych grupach.
• Pacjenci w oddziałach i uczniowie w klasach to klasyczne przykłady danych wielopoziomowych.
• Osoby z tej samej grupy mogą mieć podobne wyniki, dlatego obserwacje nie zawsze są niezależne.
• ICC opisuje, jaka część całkowitej wariancji wiąże się z różnicami między grupami.
• Ważna jest zarówno liczba osób, jak i liczba grup; wiele osób w kilku grupach nie daje takiej samej informacji jak podobna liczba osób rozłożona w większej liczbie grup.
• Modele wielopoziomowe pozwalają jednocześnie analizować zmienne indywidualne i grupowe oraz modelować zróżnicowanie między grupami.
• Model statystyczny nie zastępuje rozumowania metodologicznego. Nie każda różnica między oddziałami lub klasami jest efektem przyczynowym.

W kolejnych lekcjach publicznego szkolenia na statystyk.edu.pl warto połączyć ten temat z doborem próby, planowaniem liczebności oraz modelami dla wyników ciągłych i jakościowych. Najważniejszym pytaniem przed analizą pozostaje: na jakich poziomach powstają moje dane i gdzie znajduje się zależność między obserwacjami?

\n

Źródła i dalsza lektura

\n

1. Tom A. B. Snijders; Roel J. Bosker (2012). Multilevel Analysis: An Introduction to Basic and Advanced Multilevel Modeling. 2nd edition. SAGE Publications Ltd. Informacja wydawcy / źródło.
2. Stephen W. Raudenbush; Anthony S. Bryk (2002). Hierarchical Linear Models: Applications and Data Analysis Methods. 2nd edition. SAGE Publications. Informacja wydawcy / źródło.
3. Ana V. Diez Roux (2000). Multilevel Analysis in Public Health Research. Annual Review of Public Health, 21(1), 171–192. DOI: 10.1146/annurev.publhealth.21.1.171.
4. James L. Peugh (2010). A Practical Guide to Multilevel Modeling. Journal of School Psychology, 48(1), 85–112. DOI: 10.1016/j.jsp.2009.09.002.
5. Peter C. Austin; Juan Merlo (2017). Intermediate and Advanced Topics in Multilevel Logistic Regression Analysis. Statistics in Medicine, 36(20), 3257–3277. DOI: 10.1002/sim.7336.

\n