161. Populacja docelowa, dostępna i badana – czym się różnią?

W każdym badaniu naukowym badacz obserwuje określone osoby, ale zazwyczaj chce wyciągać wnioski dotyczące szerszej grupy. Pacjenci z jednego oddziału mogą być traktowani jako źródło wiedzy o pacjentach z podobnym rozpoznaniem, mieszkańcy jednej gminy – jako podstawa oceny problemu zdrowia publicznego, a studenci jednej uczelni – jako punkt wyjścia do rozważań o młodych dorosłych. Takie przejście od obserwowanej próby do szerszej zbiorowości nie jest automatyczne. Wymaga precyzyjnego rozróżnienia populacji docelowej, dostępnej i badanej.

Rozróżnienie tych pojęć pomaga odpowiedzieć na trzy pytania: do kogo chcemy odnieść wynik, kogo rzeczywiście możemy zaprosić do badania oraz kto ostatecznie znalazł się w analizie. Jest to ważne zarówno w badaniach opisowych, jak i eksperymentalnych. Współczesna epidemiologia podkreśla, że możliwość uogólnienia wyników zależy nie tylko od liczebności próby, lecz także od zgodności między populacją, której dotyczy pytanie, a populacją, z której rekrutowano uczestników (Rudolph et al., 2023; Ackerman et al., 2021).

Trzy populacje w jednym projekcie badawczym

Populacja docelowa

Populacja docelowa, nazywana także populacją generalną lub populacją odniesienia, to zbiorowość, do której badacz chce odnieść wnioski. Jest ona określona przez temat i cel badania, a nie przez wygodę rekrutacji.

Populacja docelowa może być zdefiniowana geograficznie, demograficznie, klinicznie, czasowo albo za pomocą kombinacji tych kryteriów. Przykłady:

• wszyscy mieszkańcy Polski w wieku co najmniej 65 lat;
• osoby dorosłe z rozpoznaną cukrzycą typu 2 leczone w podstawowej opiece zdrowotnej;
• pielęgniarki pracujące w szpitalach województwa mazowieckiego;
• uczniowie szkół ponadpodstawowych w Polsce w roku szkolnym 2026/2027;
• pacjenci z ostrym udarem niedokrwiennym, u których można zastosować określoną procedurę terapeutyczną.

Populacja docelowa powinna być sformułowana na tyle dokładnie, aby było jasne, kogo obejmuje, a kogo wyklucza. Samo określenie „pacjenci z nadciśnieniem” jest często zbyt ogólne. Nie wiadomo bowiem, czy chodzi o osoby dorosłe, pacjentów ambulatoryjnych, osoby z nowym rozpoznaniem, czy również chorych hospitalizowanych. Im mniej precyzyjna definicja populacji docelowej, tym trudniej ocenić, czy wynik można uogólnić.

Populacja dostępna

Populacja dostępna to część populacji docelowej, do której badacz ma realny dostęp w określonym miejscu i czasie. Dostęp może wynikać z posiadania listy pacjentów, współpracy z placówkami, funkcjonowania rejestru, zasięgu terytorialnego projektu albo możliwości organizacyjnych i finansowych.

Jeżeli celem jest zbadanie wszystkich osób z cukrzycą typu 2 w Polsce, ale badacz współpracuje z 12 poradniami diabetologicznymi w województwie łódzkim, to pacjenci tych poradni stanowią populację dostępną. Nie są oni automatycznie równoważni wszystkim osobom z cukrzycą w Polsce. Mogą różnić się wiekiem, ciężkością choroby, dostępem do opieki, miejscem zamieszkania lub poziomem przestrzegania zaleceń.

Populacja dostępna jest pojęciem praktycznym, ale ma bezpośrednie znaczenie metodologiczne. Wyznacza granice tego, kogo można faktycznie wylosować lub zaprosić. W badaniach klinicznych odpowiednikiem populacji dostępnej może być grupa pacjentów leczonych w określonych ośrodkach, spełniających wstępne kryteria i możliwych do zidentyfikowania w dokumentacji.

Populacja badana

Populacja badana to osoby, które rzeczywiście zostały zakwalifikowane do badania i dostarczyły dane podlegające analizie. W niektórych publikacjach określa się ją także jako study population. Jest ona zwykle mniejsza od populacji dostępnej, ponieważ nie wszyscy zaproszeni spełnią kryteria, wyrażą zgodę, ukończą badanie albo dostarczą kompletne dane.

Warto odróżnić populację badaną od samej próby. W języku metodologii terminy te bywają stosowane zamiennie, ale można przyjąć użyteczne rozróżnienie: populacja badana obejmuje wszystkie jednostki spełniające kryteria i włączone do projektu, natomiast próba jest wybraną częścią tej populacji, poddaną konkretnemu pomiarowi lub analizie. W małym badaniu oba pojęcia mogą oznaczać dokładnie tę samą grupę.

Relacja między populacjami

Najprostszy model relacji można przedstawić następująco:

populacja badana ⊆ populacja dostępna ⊆ populacja docelowa

Symbol ⊆ oznacza „jest podzbiorem lub jest równa”. W praktyce relacja ta nie zawsze jest idealnie ścisła, ponieważ populacja dostępna może zostać zdefiniowana przy użyciu innych kryteriów niż populacja docelowa. Dlatego ważniejsze od samego zapisu jest dokładne opisanie różnic między grupami.

Można również zapisać proces selekcji w postaci ciągu:

populacja docelowa → populacja dostępna → osoby zaproszone → osoby zakwalifikowane → osoby analizowane

• Populacja docelowa odpowiada na pytanie: „kogo dotyczą nasze zamiary poznawcze?”.
• Populacja dostępna odpowiada na pytanie: „do kogo możemy dotrzeć?”.
• Osoby zaproszone to osoby, którym przedstawiono możliwość udziału.
• Osoby zakwalifikowane spełniają kryteria włączenia i nie podlegają kryteriom wykluczenia.
• Osoby analizowane mają dane wykorzystane w określonej analizie.

Każde przejście między poziomami może zmieniać skład grupy. Zjawisko to nazywa się selekcją. Jeżeli osoby niedostępne, niezainteresowane, wykluczone lub tracone w obserwacji różnią się od pozostałych pod względem cech istotnych dla wyniku, powstaje ryzyko błędu selekcji.

Dlaczego to rozróżnienie jest ważne?

Głównym powodem jest zakres uogólniania wyników. Wynik badania zawsze odnosi się bezpośrednio do osób, które dostarczyły dane. Dopiero uzasadnienie metodologiczne pozwala przenieść wnioski na szerszą grupę.

Duża próba nie gwarantuje reprezentatywności. Jeśli 10 000 osób zostanie zrekrutowanych wyłącznie przez internet, wynik może być mało użyteczny dla osób bez dostępu do sieci, starszych, gorzej wykształconych lub mieszkających w regionach o słabszej infrastrukturze. Odwrotnie, niewielka próba losowa może lepiej odzwierciedlać określoną populację niż większa, lecz dobrana ochotniczo.

Warto też rozróżnić reprezentatywność próby od transportowalności wyniku. Reprezentatywność dotyczy podobieństwa struktury próby do populacji, natomiast transportowalność oznacza możliwość wykorzystania wyniku w innej, jasno określonej populacji. Wynik badania może być użyteczny nawet wtedy, gdy próba nie jest idealną miniaturą populacji, jeżeli znamy mechanizm różnic i potrafimy go uwzględnić analitycznie (Rudolph et al., 2023).

Przykład 1: badanie nad wypaleniem zawodowym pielęgniarek

Załóżmy, że celem badania jest oszacowanie częstości objawów wypalenia zawodowego wśród pielęgniarek pracujących w Polsce.

• Populacja docelowa: wszystkie osoby wykonujące zawód pielęgniarki lub pielęgniarza i pracujące w Polsce w 2026 roku.
• Populacja dostępna: pielęgniarki i pielęgniarze zatrudnieni w 25 szpitalach, które zgodziły się na udział w badaniu.
• Osoby zaproszone: 3200 pracowników spełniających wstępne kryteria.
• Populacja badana: 1460 osób, które wyraziły zgodę i wypełniły kwestionariusz.
• Populacja analizowana: 1398 osób z kompletnymi danymi dotyczącymi skali wypalenia, wymiaru czasu pracy i oddziału.

W tym przypadku wynik dotyczący 1398 osób można bezpośrednio odnosić do analizowanej grupy. Ostrożniejsze jest twierdzenie, że opisuje on wszystkie pielęgniarki w Polsce. Szpitale uczestniczące mogły różnić się od pozostałych, a osoby, które odmówiły udziału, mogły mieć inny poziom obciążenia pracą. Autorzy powinni więc opisać źródło uczestników, kryteria kwalifikacji, sposób rekrutacji oraz odsetek odpowiedzi. Są to elementy zalecane między innymi w wytycznych STROBE dla badań obserwacyjnych (von Elm et al., 2007).

Przykład 2: badanie skuteczności programu profilaktyki upadków

Badacz chce ocenić, czy sześciomiesięczny program ćwiczeń zmniejsza częstość upadków u osób w wieku 70 lat i więcej.

• Populacja docelowa: osoby w wieku co najmniej 70 lat mieszkające samodzielnie w Polsce.
• Populacja dostępna: osoby w tym wieku zarejestrowane w czterech przychodniach podstawowej opieki zdrowotnej w Krakowie.
• Kryteria włączenia: samodzielne zamieszkiwanie, możliwość chodzenia bez stałej pomocy drugiej osoby i zgoda na udział.
• Kryteria wykluczenia: planowana hospitalizacja, ciężkie zaburzenia poznawcze uniemożliwiające świadomą zgodę oraz przeciwwskazania do ćwiczeń.
• Populacja badana: 240 osób zakwalifikowanych i przydzielonych do grup.

Wyniki eksperymentu mogą dostarczyć wiarygodnej informacji o osobach podobnych do uczestników: starszych, mieszkających samodzielnie, korzystających z określonego systemu opieki i zdolnych do wykonywania ćwiczeń. Nie należy bez dodatkowych argumentów rozszerzać wniosków na osoby przebywające w domach pomocy społecznej, pacjentów hospitalizowanych czy osoby z zaawansowanymi zaburzeniami poznawczymi.

Populacja badana a kryteria kwalifikacji

Definicja populacji badanej wymaga jasnego określenia kryteriów włączenia i wykluczenia. Kryteria włączenia wskazują, jakie warunki musi spełnić osoba, aby mogła uczestniczyć w badaniu. Kryteria wykluczenia opisują sytuacje, w których udział jest niewskazany, niemożliwy albo mógłby utrudniać interpretację wyników.

Kryteria nie powinny być tworzone wyłącznie po to, aby uzyskać „ładniejszą” próbę. Każde ograniczenie zmniejsza niekiedy heterogeniczność grupy, ale może też zmniejszać możliwość uogólnienia wyników. Na przykład wykluczenie osób z wielochorobowością może poprawić kontrolę nad czynnikami zakłócającymi, lecz jednocześnie sprawić, że wynik będzie mniej przydatny dla typowych pacjentów podstawowej opieki zdrowotnej.

W badaniach klinicznych trzeba dodatkowo oddzielić populację kwalifikującą się do udziału od populacji faktycznie leczonej zgodnie z protokołem. W analizie należy jasno podać, ile osób spełniało kryteria, ile odmówiło, ile wycofało zgodę i ile miało kompletne dane. Takie informacje umożliwiają ocenę ryzyka błędu selekcji i ograniczeń zewnętrznej trafności.

Jak opisywać populację w raporcie badania?

Dobry opis powinien umożliwić czytelnikowi odtworzenie drogi od populacji docelowej do analizowanej próby. W praktyce warto odpowiedzieć na następujące pytania:

1. Jaka jest populacja, której dotyczy pytanie badawcze?
2. W jakim miejscu i czasie zdefiniowano populację dostępną?
3. Z jakiego rejestru, systemu lub zbioru wyłoniono potencjalnych uczestników?
4. Jakie były kryteria włączenia i wykluczenia?
5. W jaki sposób zapraszano uczestników?
6. Ile osób zaproszono, ile się zgłosiło, a ile ostatecznie analizowano?
7. Jakie były przyczyny odmowy, wycofania lub braku danych?
8. Do jakiej populacji można ostrożnie odnieść wynik?

Wytyczne STROBE zalecają między innymi opisanie źródła, z którego wybrano uczestników, kryteriów kwalifikacji oraz metod rekrutacji. Nie chodzi wyłącznie o formalną kompletność raportu. Informacje te pozwalają ocenić, czy wynik może być zastosowany w innej placówce, regionie lub grupie pacjentów (von Elm et al., 2007).

Najczęstsze błędy

1. Traktowanie próby jako całej populacji

Badanie 200 pacjentów jednej poradni nie jest badaniem wszystkich pacjentów z daną chorobą. Można opisać badaną grupę i rozważać uogólnienie, ale nie należy zacierać różnicy między obserwacją a populacją odniesienia.

2. Używanie słowa „reprezentatywna” bez uzasadnienia

Reprezentatywność nie wynika z samego faktu, że próba jest liczna. Trzeba wskazać, według jakich cech i dzięki jakiemu mechanizmowi doboru uznano ją za podobną do populacji.

3. Pomijanie osób, które odmówiły udziału

Odmowy mogą być losowe, ale mogą też zależeć od stanu zdrowia, czasu, obciążenia pracą, zaufania do badaczy lub dostępności technologii. Brak informacji o odmowach utrudnia ocenę selekcji.

4. Mieszanie populacji dostępnej z populacją badaną

Lista wszystkich pacjentów spełniających wstępne kryteria nie jest tym samym co grupa osób, które rzeczywiście dostarczyły dane. W publikacji należy podać oba poziomy.

5. Nadmierne uogólnianie wyników

Wynik uzyskany u młodych ochotników nie musi dotyczyć osób starszych i obciążonych chorobami. Wniosek powinien być ograniczony do populacji uzasadnionej projektem, a nie do „wszystkich ludzi”.

6. Mylenie losowego doboru z losowym przydziałem

Losowy dobór uczestników dotyczy sposobu wyłonienia osób z populacji. Losowy przydział do grup dotyczy alokacji uczestników już zakwalifikowanych do różnych warunków badania. Pierwszy wpływa przede wszystkim na możliwość uogólniania, drugi – na porównywalność grup i wiarygodność wniosków przyczynowych.

Przykład praktyczny: ocena ankiety internetowej

Badacz publikuje w mediach społecznościowych ankietę dotyczącą lęku zdrowotnego. W ciągu tygodnia odpowiada 5000 osób. Autor pisze, że badanie objęło dorosłych mieszkańców Polski.

Takie sformułowanie może być mylące. Populacją docelową mogą być dorośli mieszkańcy Polski, lecz populacja dostępna obejmowała osoby korzystające z danego kanału internetowego i mające możliwość zobaczenia ogłoszenia. Populacja badana składała się z tych, którzy dobrowolnie kliknęli w ankietę i ją ukończyli. Jest to próba ochotnicza, a nie próba losowa dorosłej populacji Polski.

Wyniki mogą być wartościowe jako opis doświadczeń osób, które odpowiedziały, oraz jako materiał do generowania hipotez. Należy jednak ostrożnie interpretować odsetki i zależności. Osoby z większym lękiem zdrowotnym mogły chętniej wypełniać ankietę, a osoby bez dostępu do internetu mogły zostać całkowicie pominięte. Sam fakt uzyskania 5000 odpowiedzi nie usuwa tego problemu.

Co warto zapamiętać?

• Populacja docelowa to grupa, do której chcemy odnieść wnioski.
• Populacja dostępna to część populacji docelowej, do której badacz może realnie dotrzeć.
• Populacja badana to osoby faktycznie zakwalifikowane i dostarczające dane do badania.
• Droga od populacji docelowej do analizowanej próby może powodować selekcję i ograniczać uogólnianie.
• Liczebność próby nie zastępuje poprawnego doboru uczestników.
• W publikacji należy opisać źródło uczestników, kryteria kwalifikacji, rekrutację oraz liczby osób na kolejnych etapach.
• Wnioski powinny być formułowane dla jasno określonej populacji, a nie dla nieokreślonego „ogółu”.

W dalszej części Modułu 9 szkolenia na statystyk.edu.pl rozróżnienie tych populacji będzie punktem wyjścia do omawiania operatu losowania, doboru losowego i nielosowego oraz źródeł błędu selekcji. Dobrze zdefiniowana populacja jest bowiem warunkiem sensownego planowania próby, a nie tylko elementem formalnego opisu metody.

Źródła i dalsza lektura

1. Kirkwood, B. R., & Sterne, J. A. C. (2003). Essential Medical Statistics. 2nd edition. Blackwell Science. Informacja wydawcy / źródło.
2. von Elm, E., Altman, D. G., Egger, M., Pocock, S. J., Gøtzsche, P. C., & Vandenbroucke, J. P. (2007). The Strengthening the Reporting of Observational Studies in Epidemiology (STROBE) statement: guidelines for reporting observational studies. PLoS Medicine, 4(10), e296. DOI: 10.1371/journal.pmed.0040296.
3. Porter, E. J. (1999). Defining the eligible, accessible population for a phenomenological study. Western Journal of Nursing Research, 21(6), 796–804. DOI: 10.1177/01939459922044207.
4. Rudolph, J. E., Zhong, Y., Duggal, P., Mehta, S. H., & Lau, B. (2023). Defining representativeness of study samples in medical and population health research. BMJ Medicine, 2(1), e000399. DOI: 10.1136/bmjmed-2022-000399.
5. Ackerman, B., Lesko, C. R., Siddique, J., Susukida, R., & Stuart, E. A. (2021). Generalizing randomized trial findings to a target population using complex survey population data. Statistics in Medicine, 40(5), 1101–1120. DOI: 10.1002/sim.8822.
6. Lund, J. L., & Matthews, A. A. (2024). Identifying target populations to align with decision-makers’ needs. American Journal of Epidemiology, 193(11), 1503–1506. DOI: 10.1093/aje/kwae129.

Jeżeli potrzebujesz indywidualnego wsparcia w doborze metod, przygotowaniu bazy lub opracowaniu wyników badań, sprawdź analiza statystyczna.