186. Obliczanie próby dla jednej średniej

PrzezMarcin Skrok

W tej lekcji przechodzimy od ogólnych zasad planowania badania do konkretnego zadania: obliczenia liczebności próby, gdy analizowanym wynikiem jest jedna średnia. Taki problem pojawia się między innymi wtedy, gdy chcemy oszacować średnie ciśnienie tętnicze w populacji pacjentów, przeciętny wynik kwestionariusza depresji albo średni czas oczekiwania na pomoc ratowniczą. W zależności od celu badania próba może być planowana przede wszystkim dla uzyskania odpowiedniej precyzji przedziału ufności albo dla osiągnięcia odpowiedniej mocy testu sprawdzającego, czy średnia różni się od ustalonej wartości.

Temat stanowi naturalną kontynuację lekcji 181–185 publicznego szkolenia na statystyka.edu.pl. Wcześniej omówiono sens obliczania próby, błędy I i II rodzaju, moc oraz wybór oczekiwanej wielkości efektu. Teraz te elementy zostaną połączone w jeden schemat obliczeniowy.

1. Co oznacza „jedna średnia”?

W schemacie jednej średniej obserwujemy jedną grupę osób lub jednostek i mierzymy u każdej z nich zmienną ilościową. Następnie obliczamy średnią arytmetyczną w próbie i odnosimy ją do określonego celu. Możliwe są dwa podstawowe warianty.

  • Estymacja średniej: chcemy oszacować średnią populacyjną z ustaloną dokładnością, na przykład z błędem nie większym niż 2 mmHg.
  • Test jednej średniej: chcemy sprawdzić, czy średnia populacyjna różni się od wartości referencyjnej, na przykład od 140 mmHg, 50 punktów albo 30 minut.

Nie są to dokładnie te same cele. W pierwszym przypadku kluczowy jest dopuszczalny margines błędu. W drugim potrzebujemy dodatkowo określić różnicę, którą chcemy wykryć, poziom istotności oraz moc testu. Jak podkreślają Hickey i współpracownicy (2018), przed obliczeniem liczebności trzeba jasno wskazać główny wynik, założenia dotyczące zmienności i minimalną istotną różnicę.

2. Próba dla określonej precyzji średniej

Jeżeli głównym celem jest oszacowanie średniej z określonym marginesem błędu, najczęściej stosuje się przybliżony wzór:

n = (z1−α/2 × σ / E)2

Wzór można również zapisać jako:

n = z1−α/22 × σ2 / E2

Znaczenie symboli

  • n – wymagana liczebność próby;
  • z1−α/2 – wartość krytyczna rozkładu normalnego dla dwustronnego przedziału ufności;
  • α – poziom błędu I rodzaju; dla 95-procentowego przedziału ufności α = 0,05, a z1−α/2 = 1,96;
  • σ – przewidywane odchylenie standardowe badanej zmiennej w populacji;
  • E – dopuszczalny margines błędu, czyli maksymalna połowa szerokości przedziału ufności.

Wzór wynika z zależności między średnią z próby a jej błędem standardowym. Dla niezależnych obserwacji błąd standardowy średniej wynosi w przybliżeniu σ/√n. Zwiększenie próby nie zmniejsza go liniowo, lecz proporcjonalnie do odwrotności pierwiastka z n. Dlatego czterokrotne zwiększenie liczebności zmniejsza błąd standardowy około dwukrotnie, a nie czterokrotnie.

W praktyce σ zwykle nie jest znane przed badaniem. Należy więc oprzeć tę wartość na wcześniejszych publikacjach dotyczących podobnej populacji, wiarygodnych danych pilotażowych albo rejestrze. Nie powinno się bezrefleksyjnie używać odchylenia standardowego z małego i niereprezentatywnego pilotażu. Lenth (2001) zwraca uwagę, że niepewność dotycząca wariancji jest jednym z głównych problemów planowania liczebności.

3. Przykład: średnie ciśnienie skurczowe

Załóżmy, że zespół badawczy chce oszacować średnie skurczowe ciśnienie tętnicze u osób w wieku 65 lat i więcej. Badacze przyjmują:

  • 95-procentowy przedział ufności, zatem z = 1,96;
  • oczekiwane odchylenie standardowe σ = 18 mmHg;
  • dopuszczalny margines błędu E = 4 mmHg.

Podstawiamy dane do wzoru:

n = (1,96 × 18 / 4)2 = 77,79

Po zaokrągleniu w górę potrzeba co najmniej 78 kompletnych obserwacji. Zaokrąglenie zawsze wykonujemy w górę, ponieważ zaokrąglenie do 77 zmniejszałoby założoną precyzję.

Jeżeli przewidywana utrata danych, odmowy albo pomiary niekwalifikujące się do analizy wynoszą 15%, nie wystarczy dodać 15% do liczby 78. Poprawna korekta ma postać:

nrekrutacja = nanaliza / (1 − odsetek utraty)

Zatem:

nrekrutacja = 78 / 0,85 = 91,76

Badacze powinni zaplanować rekrutację co najmniej 92 osób. W raporcie trzeba podać zarówno liczbę potrzebną do analizy, jak i sposób uwzględnienia przewidywanych braków danych.

4. Próba dla testu jednej średniej

Drugi wariant dotyczy testowania hipotezy:

H0: μ = μ0

przeciwko hipotezie alternatywnej:

H1: μ ≠ μ0

gdzie μ oznacza średnią w populacji, a μ0 – wartość referencyjną. W przybliżeniu, przy założeniu znanego lub dobrze oszacowanego odchylenia standardowego, liczebność dla testu dwustronnego można zapisać jako:

n = [(z1−α/2 + z1−β) × σ / Δ]2

Co oznacza Δ?

Δ jest najmniejszą różnicą między średnią rzeczywistą a wartością referencyjną, którą badacze uznają za istotną naukowo, klinicznie lub społecznie. Nie jest to automatycznie różnica, którą można wykryć w poprzednim badaniu. Powinna wynikać z wiedzy dziedzinowej, konsekwencji dla pacjentów, kosztów interwencji albo ustalonego progu decyzyjnego.

Symbol β oznacza prawdopodobieństwo błędu II rodzaju w sensie planistycznym, a 1 − β to moc statystyczna. Dla mocy 80% wartość z1−β wynosi około 0,84, natomiast dla mocy 90% około 1,28. Moc nie jest prawdopodobieństwem, że hipoteza alternatywna jest prawdziwa. Jest prawdopodobieństwem odrzucenia H0 przy założeniu określonej wartości średniej alternatywnej i pozostałych parametrów modelu.

5. Przykład: wynik skali stresu u studentów pielęgniarstwa

Badacze chcą sprawdzić, czy średni wynik w skali stresu po zakończeniu praktyk klinicznych różni się od wartości referencyjnej 20 punktów. Za minimalnie ważną uznają różnicę 3 punktów. Na podstawie wcześniejszych badań przyjmują odchylenie standardowe 8 punktów, poziom α = 0,05, test dwustronny i moc 80%.

Podstawiamy:

n = [(1,96 + 0,84) × 8 / 3]2

Najpierw obliczamy licznik wewnątrz nawiasu:

(2,80 × 8 / 3) = 7,47

Następnie:

n = 7,472 = 55,8

Potrzeba zatem co najmniej 56 osób z kompletnym pomiarem. Jeśli przewidywane braki danych wynoszą 10%, planowana rekrutacja powinna wynieść:

56 / 0,90 = 62,22

Po zaokrągleniu badacze powinni zaplanować około 63 osoby. W analizie należy następnie zastosować zaplanowany test jednej średniej, zwykle test t-Studenta, jeżeli odchylenie standardowe jest estymowane z próby i założenia testu są akceptowalne.

6. Testowanie a estymacja: który sposób wybrać?

W wielu projektach bardziej uzasadnione jest planowanie na podstawie precyzji niż na podstawie samego testu. Jeśli celem jest opis populacji, najważniejsze pytanie brzmi: jak szeroki przedział ufności jesteśmy gotowi zaakceptować? Jeżeli celem jest decyzja dotycząca określonej wartości progowej, można planować moc testu.

Oba podejścia mogą dawać różne liczebności. Test może mieć wysoką moc dla określonej różnicy, ale przedział ufności nadal może być zbyt szeroki do celów klinicznych. Dlatego w badaniach medycznych warto rozważyć oba kryteria i wybrać większą z uzyskanych liczebności, jeżeli projekt ma jednocześnie zapewnić precyzyjną estymację i zdolność wykrycia ważnej różnicy.

7. Założenia i ograniczenia wzorów

Podstawowe wzory opierają się na kilku założeniach. Obserwacje powinny być niezależne, zmienna powinna być mierzona w sposób wiarygodny, a jej rozkład nie powinien być skrajnie asymetryczny przy małych próbach. Przy większych próbach średnia może mieć przybliżony rozkład normalny dzięki centralnemu twierdzeniu granicznemu, ale nie zwalnia to z oceny wartości odstających, błędów pomiaru i struktury danych.

Jeżeli uczestnicy są zagnieżdżeni w oddziałach, szkołach, poradniach albo zespołach ratownictwa, obserwacje mogą nie być niezależne. Wtedy zwykły wzór dla jednej średniej może zaniżać rzeczywiste zapotrzebowanie na próbę. Należy uwzględnić korelację wewnątrz klastra lub zastosować symulację. Podobnie problematyczne są powtarzane pomiary, selektywny brak danych i pomiary o dużym błędzie.

Warto też rozważyć, czy średnia jest właściwą miarą położenia. Dla rozkładu silnie skośnego może być potrzebna transformacja, mediana albo model odporny. W takim przypadku liczebność nie powinna być planowana mechanicznie na podstawie wzoru dla klasycznej średniej bez sprawdzenia, czy analiza główna rzeczywiście będzie oparta na średniej.

8. Jak przeprowadzić obliczenia w praktyce?

  1. Zdefiniuj populację, jednostkę badania i główny wynik ilościowy.
  2. Określ, czy celem jest precyzyjna estymacja, test względem wartości referencyjnej, czy oba cele naraz.
  3. Uzasadnij oczekiwane odchylenie standardowe na podstawie literatury, danych historycznych albo pilotażu.
  4. Ustal margines błędu albo minimalną istotną różnicę.
  5. Wybierz poziom α oraz moc, jeżeli liczebność jest planowana dla testu hipotezy.
  6. Oblicz liczbę kompletnych obserwacji i zaokrąglij ją w górę.
  7. Dodaj korektę na przewidywane braki danych, wycofania i niekwalifikujące się pomiary.
  8. Sprawdź scenariusze alternatywne, na przykład większe odchylenie standardowe lub mniejszą różnicę.
  9. Zapisz wszystkie parametry w protokole przed rozpoczęciem analizy.

Do prostych obliczeń można użyć kalkulatora, arkusza kalkulacyjnego albo funkcji statystycznych w specjalistycznym oprogramowaniu. Program nie zastępuje jednak decyzji merytorycznej dotyczącej Δ, σ i spodziewanej utraty danych. Jak zauważają Hickey i współpracownicy (2018), obliczenia powinny być raportowane tak, aby inny badacz mógł je odtworzyć.

Najczęstsze błędy

  • Używanie arbitralnej liczby uczestników. Stwierdzenie „zbadamy 30 osób, bo to standard” nie jest uzasadnieniem liczebności.
  • Brak definicji celu. Wzór dla precyzji i wzór dla mocy odpowiadają na różne pytania.
  • Mylenie odchylenia standardowego z błędem standardowym. Do wzoru wchodzi zmienność pojedynczych obserwacji, a nie gotowy błąd standardowy z innego badania.
  • Wybór Δ na podstawie wygody. Minimalna istotna różnica powinna być merytoryczna, nie zaś dobrana tak, aby uzyskać małą próbę.
  • Zaokrąglanie w dół. Liczebność zawsze zaokrąglamy w górę.
  • Dodawanie zamiast dzielenia przez odsetek kompletnych danych. Przy 20% utraty danych stosujemy n/0,80, a nie tylko n × 1,20.
  • Ignorowanie zależności między obserwacjami. Próba z jednego oddziału lub szkoły może zawierać mniej niezależnej informacji, niż sugeruje jej liczebność.
  • Przeprowadzanie post hoc power analysis jako głównego wyjaśnienia wyniku. Po zakończeniu badania ważniejsze są estymata, przedział ufności i ocena niepewności. Moc należy planować przed badaniem.
  • Traktowanie istotności statystycznej jako znaczenia praktycznego. Mała różnica może być istotna przy dużej próbie, ale niekoniecznie ważna dla pacjentów.

Przykład praktyczny: średni czas oczekiwania na pomoc ratowniczą

W powiecie analizuje się średni czas od zgłoszenia do przyjazdu zespołu ratownictwa w przypadku zdarzeń zakwalifikowanych jako pilne. Celem jest oszacowanie średniej z marginesem błędu nie większym niż 1,5 minuty przy 95-procentowym poziomie ufności. Dane z poprzedniego roku wskazują na odchylenie standardowe około 6 minut.

Obliczenie ma postać:

n = (1,96 × 6 / 1,5)2 = 61,47

Potrzeba co najmniej 62 kompletnych zgłoszeń. Jeżeli około 8% rekordów może być niekompletnych, liczba rekordów do wylosowania wynosi:

62 / 0,92 = 67,39

Należy więc zaplanować analizę około 68 zgłoszeń. W protokole trzeba jeszcze doprecyzować, czy zgłoszenia są niezależnymi jednostkami, czy też wiele obserwacji pochodzi z tych samych zespołów, zmian lub rejonów. Jeżeli występuje klastrowanie, wynik 68 może być zbyt optymistyczny.

Co warto zapamiętać?

  • Liczebność próby dla jednej średniej zależy przede wszystkim od poziomu ufności lub α, zmienności wyniku oraz wymaganej precyzji albo minimalnej różnicy.
  • Dla estymacji średniej stosuje się w przybliżeniu wzór n = (z × σ / E)2.
  • Dla testu jednej średniej, przy określonej mocy, stosuje się w przybliżeniu wzór n = [(z1−α/2 + z1−β) × σ / Δ]2.
  • Największy wpływ na liczebność ma mały dopuszczalny błąd lub mała wykrywana różnica: ponieważ E i Δ są podnoszone do kwadratu w mianowniku, ich zmniejszenie szybko zwiększa wymaganą próbę.
  • Wynik trzeba skorygować na utratę danych i sprawdzić, czy obserwacje są niezależne.
  • Obliczenie liczebności nie jest formalnością. Jest częścią uzasadnienia, że projekt może dostarczyć odpowiedzi wystarczająco precyzyjnej i wiarygodnej.

W kolejnych lekcjach można rozszerzyć ten schemat na porównanie dwóch średnich, badania par obserwacji oraz projekty z powtarzanymi pomiarami. Zasada pozostaje ta sama: najpierw trzeba określić pytanie badawcze i znaczenie wyniku, a dopiero potem dobrać wzór oraz narzędzie obliczeniowe.

Źródła i dalsza lektura

  1. Hickey, G. L., Grant, S. W., Dunning, J., & Siepe, M. (2018). Statistical primer: sample size and power calculations—why, when and how?. European Journal of Cardio-Thoracic Surgery, 54(1), 4–9. DOI: 10.1093/ejcts/ezy169.
  2. Lenth, R. V. (2001). Some Practical Guidelines for Effective Sample Size Determination. The American Statistician, 55(3), 187–193. DOI: 10.1198/000313001317098149.
  3. Suresh, K. P., & Chandrashekara, S. (2012). Sample size estimation and power analysis for clinical research studies. Journal of Human Reproductive Sciences, 5(1), 7–13. DOI: 10.4103/0974-1208.97779.
  4. Machin, D., Campbell, M. J., Tan, S. B., & Tan, S. H. (2009). Sample Size Tables for Clinical Studies. 3rd edition. Wiley-Blackwell. Informacja wydawcy / źródło.
  5. National Institute of Standards and Technology (2024). NIST/SEMATECH e-Handbook of Statistical Methods: Sample sizes required. National Institute of Standards and Technology. Źródło.
  6. National Institute of Standards and Technology (2024). NIST/SEMATECH e-Handbook of Statistical Methods: Confidence Limits for the Mean. National Institute of Standards and Technology. Źródło.

Więcej kolejnych lekcji publicznego szkolenia znajdziesz na statystyk.edu.pl.

Podobne wpisy

Jeden komentarz

  1. Pingback: Próba dla dwóch niezależnych średnich: wzór i przykłady

Dodaj komentarz

Twój adres email nie zostanie opublikowany. Wymagane pola są oznaczone *